L’essai thérapeutique international avec le MK-6482 (ex PT-2977 ), inhibiteur de HIF2-alpha, dans les cancers du rein de petite taille, commencé en mars 2019 se poursuit (61 patients inclus dont 3 suivis par le Pr Stéphane OUDARD à l’HEGP).
Le traitement est bien supporté et les résultats présentés à l’ASCO 2020 puis au Symposium International VHL sont très encourageants avec 36% de réponse objective pour les cancers du rein, mais aussi 30% de réponse pour les hémangioblastomes du SNC (Système Nerveux Central) et également un effet au niveau rétinien et pancréatique.